Estamos vivendo uma nova era da medicina regenerativa, que visa promover a recuperação estrutural e funcional de órgãos e tecidos lesados e tem sido uma esperança para o tratamento de doenças com poucas ou sem opções terapêuticas. Para isso, são usados arcabouços moleculares, células e moléculas, que podem ser combinados ou não para criar os chamados produtos de terapia avançada (PTA), entre eles, terapias celulares, terapias gênicas e bioengenharia tecidual.

Os processos de produção e desenvolvimento de terapias celulares, bioengenharia tecidual e terapias gênicas ex vivo (fora do organismo) trazem grandes desafios e peculiaridades em relação a outros produtos farmacêuticos. Tratam-se de ‘drogas vivas’, que podem ser produzidas utilizando as células dos próprios pacientes ou de um doador, por meio de processamentos que podem envolver cultivo celular, diferenciação das células inicialmente coletadas, modificação gênica e fracionamento (para obtenção de produtos acelulares derivados de células) e manufatura dos arcabouços moleculares. 

Um exemplo de produto de terapia avançada são as chamadas Car T cells, já registradas em diversos países, incluindo o Brasil, para uso em imunoterapia. Nesse tratamento, o sangue do próprio paciente é coletado e transportado para um centro produtor, onde se realiza uma modificação genética que confere a essas células a capacidade de reconhecer e destruir células tumorais. Depois, as células modificadas são transplantadas de volta para o paciente, um processo longo e de alto custo, não apenas devido à logística, mas também ao investimento significativo durante seu desenvolvimento. 

Antes que um produto de terapia avançada seja colocado no mercado, as agências regulatórias avaliam se todos os requisitos de controle de produção são atendidos, garantindo sua segurança e potencial eficácia para aplicação no paciente. Terapias não comprovadas não devem ser comercializadas. Além disso, pacientes só podem ser incluídos como voluntários em pesquisas aprovadas previamente pelas agências regulatórias e que sigam as mesmas normas exigidas para a indústria.

O desenvolvimento de terapias avançadas no Brasil poderia reduzir o ônus que seu elevado custo já está causando ao Sistema Único de Saúde (SUS) e ampliar o acesso a esses produtos. Mas, no cenário brasileiro atual, com a escassez de recursos para pesquisa e a dificuldade de fixar pesquisadores qualificados no país, a tarefa de desenvolver novos produtos no meio acadêmico vem se tornando um sonho cada vez mais distante.

Além do custo elevado e das dificuldades logísticas, ainda existem desafios de cunho técnico sobre como produzir esses produtos de terapia avançada utilizando processos de manufatura escaláveis. Por exemplo, na área de bioengenharia tecidual, a produção de produtos bioimpressos em impressoras 3D ainda enfrenta desafios como: disponibilidade de insumos com produção nacional, instrumentação, controle e automação de processo e capacidade e volume de produção. 

Para superar as dificuldades nessa área, é preciso ampliar as parcerias nacionais e internacionais para reforçar o ecossistema do país e promover o engajamento de novas empresas brasileiras para suprir a carência de fornecimento de produtos de saúde em território nacional, fortalecendo ainda mais o SUS. Com a recente reestruturação, pelo Governo Federal, do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde, observa-se uma tendência à implementação de mecanismos voltados para o aumento do acesso à saúde no SUS por meio da consolidação de bases tecnológicas nacionais. Para tanto, faz-se necessário fortalecer o diálogo entre órgãos de governo dispostos a financiar projetos nesse segmento – como o Ministério da Saúde, a Financiadora de Estudos e Projetos, o Banco Nacional de Desenvolvimento Econômico e Social, a Empresa Brasileira de Pesquisa e Inovação Industrial, entre outros –, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária, centros de pesquisa e empresas privadas. Cabe destacar também a atuação dos laboratórios públicos oficiais, como Instituto Butantan, Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos/ Fiocruz) e Instituto de Tecnologia do Paraná, que possuem grande capacidade tecnológica e podem exercer um papel relevante não só na pesquisa, mas também na geração do produto final ou de insumos e equipamentos utilizados no processo produtivo.

A atuação dessas instituições pode ser fortalecida pela colaboração com a iniciativa privada, que certamente terá maior interesse em investir em PTAs em um cenário de convergência regulatória que induza a inovação. Outro ponto elementar é a possibilidade de associar o investimento em inovação a mecanismos de acesso a mercado, como parcerias público-privadas e encomendas tecnológicas. O uso do poder de compra do Estado pode ser o vetor de transformação do atual cenário de dependência externa do Brasil em áreas estratégicas como a de terapias avançadas e na consolidação das bases tecnológicas existentes no país.